伟立瑞®在华获批用于治疗成人和1月龄及以上儿童 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者

   8周一次给药，为成人和1月龄及以上儿童PNH患者带来长效治疗选择

2026年8月20日，上海 —— 阿斯利康罕见病业务旗下的长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液），已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。

此次获批是基于三项全球III期（ALXN1210-PNH-301，ALXN1210-PNH-302，ALXN1210-PNH-304）及一项中国III期（ALXN1210-PNH-323）临床研究的综合结果，显示了瑞利珠单抗在PNH成人和儿童患者中的疗效与安全性。相关研究结果分别发表于《Blood》杂志（ALXN1210-PNH-301，ALXN1210-PNH-302）1,2和《Blood Advances》杂志（ALXN1210-PNH-304）3。

PNH是一种慢性、进行性且危及生命的血液系统罕见疾病。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病4。PNH的临床主要表现为补体介导的血管内溶血、潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向等，从而导致器官损伤甚至死亡4。结合PNH患病率特征，预计中国PNH患者约16000例，目前已被纳入我国《第一批罕见病目录》5。

北京协和医院血液内科主任医师，中国III期临床研究主要研究者韩冰教授表示：“PNH是一种由补体系统末端通路异常激活驱动的罕见血液疾病，可引发血管内溶血、血栓及多器官损伤，严重影响患者的生存与生活质量。C5补体抑制剂作为PNH治疗的重要基石，通过持续抑制末端补体活化，显著改善了患者的临床结局。此次瑞利珠单抗获批，为成人及儿童PNH患者带来了兼具长效性、稳定性和便利性的治疗选择，可实现快速、完全且持续的终末补体抑制。此次获批基于全球III期研究及中国患者临床研究所积累的循证医学证据。令人欣喜的是，中国8家研究中心在患者入组、临床研究及证据生成方面作出了重要贡献，为这一治疗方案惠及中国患者提供了坚实支撑。”

阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静博士表示：“此次瑞利珠单抗PNH适应症的获批，为中国PNH患者提供了一种疗效确切、安全性良好、应答持久且更为便捷的治疗选择，也意味着PNH治疗迈入了一个新的阶段。未来，我们将继续加大在罕见病领域的研发投入，携手各方加速创新药物研发与可及，为中国患者带来更多创新治疗选择。”

阿斯利康中国副总裁，罕见病事业部负责人胡轶清表示：“继瑞利珠单抗此前在中国获批用于治疗全身型重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）后，此次PNH适应症的获批，为中国罕见病患者带来了又一具有里程碑意义的重要进展。PNH患者多处于青壮年时期，长效治疗有望帮助患者减轻疾病与频繁治疗带来的负担。随着补体科学不断突破，阿斯利康将持续拓展创新产品组合，为更多补体介导疾病患者带来新的治疗选择。”

全球III期ALXN1210-PNH-301，ALXN1210-PNH-302临床研究在成人PNH患者中证实，瑞利珠单抗可快速、完全且持续抑制C5，控制血管内溶血，降低并发症风险1,2；且突破性溶血发生率及严重程度低6。已发表的6年随访数据进一步证实疗效可维持，安全性与既往已知特征一致7。

中国III期ALXN1210-PNH-323纳入18例补体抑制剂初治成人患者。研究结果显示，瑞利珠单抗在主要疗效终点上达到具有统计学显著性且临床意义的改善，即第26周时乳酸脱氢酶（LDH）水平较基线平均下降81.3%（95% CI:-84.2%,-78.3%; p<0.001）。此外，在纠正贫血，改善输血依赖及提高生活质量等方面观察到临床获益。

全球III期ALXN1210-PNH-304临床研究在儿童PNH患者中显示，瑞利珠单抗在26周主要评价期及4年延长期可实现快速、完全且持续的C5补体抑制，并有效控制补体介导的血管内溶血，促进LDH水平下降并维持改善3。此外，在主要评价期内，未报告治疗相关严重不良事件，无患者停药，也无患者发生突破性溶血3。

在所有研究中，瑞利珠单抗的安全性表现与其已知安全性特征一致，在长期随访中未发现新的安全性信号3,7。

目前，瑞利珠单抗在中国、美国、欧盟、日本等国家和地区获批用于治疗特定的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人及儿童患者，并在全球多个国家和地区获批多项适应症。

 

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关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其主要特征为红细胞被破坏（即血管内溶血）以及白细胞和血小板活化，可进一步导致血栓形成8,9。

PNH由后天获得性基因突变引起，该突变可发生于出生后任何时期，并导致机体产生缺失重要保护性细胞表面蛋白的异常血细胞。由于缺乏这些保护性蛋白，作为人体免疫系统重要组成部分、并在抵御感染过程中发挥关键作用的补体系统，会对这些异常血细胞发起“攻击”，导致其被破坏或活化8,9。

PNH可对患者生活造成严重影响，常见体征和症状包括血栓、腹痛、吞咽困难、勃起功能障碍、呼吸困难、严重疲乏、贫血以及深色尿液10。

关于伟立瑞®

作为长效C5补体抑制剂，伟立瑞®（瑞利珠单抗）可提供快速（首次给药结束时）、持续稳定的补体C5完全抑制。该药物通过靶向抑制免疫系统中末端补体C5的激活来发挥作用，从而抑制C5活化介导的血管内溶血，保护PNH患者红细胞。成人患者需先接受诱导剂量给药，随后每8周静脉输注一次；儿童患者则根据体重调整给药频率，每4周或8周输注一次。

瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本、中国和其他国家及地区获批用于治疗特定的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人及儿童患者。

瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本和其他国家或地区获批用于治疗特定的非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）成人及儿童患者。

瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本、中国和其他国家或地区获批用于治疗特定的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。

此外，瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本、中国和其他国家或地区获批用于治疗特定的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者。

作为广泛开发计划的一部分，瑞利珠单抗也正被评估用于治疗其他适应症。

关于瑞颂制药

作为阿斯利康罕见病业务子公司，瑞颂制药致力于为罕见病患者及其家庭研发并提供改变生命的药物。三十多年前，瑞颂制药首次引领将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物，并在具有重大未满足需求的疾病领域，持续开展丰富的研发创新。依托阿斯利康的全球资源，瑞颂制药不断扩展业务版图，为全球更多罕见病患者提供服务。瑞颂制药的总部位于美国波士顿。

关于阿斯利康

阿斯利康（LSE/STO/NYSE: AZN）是一家科学至上的全球生物制药企业，专注于肿瘤、罕见病及涵盖心血管、肾脏及代谢、呼吸及免疫等生物制药领域的处方药研发及商业化。阿斯利康全球总部位于英国剑桥，业务遍布超过125个国家，创新药物惠及全球数百万患者。更多信息，请访问www.astrazeneca.com。

 

声明：本文涉及尚未在中国获批的产品或适应症，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。

来源：内部新闻稿（审批编号：CN-191699）

参考文献：

  1. Lee JW, Sicre de Fontbrune F, Lee LWL et al. [published online ahead of print, December 3, 2018]. Blood. doi:10.1182/blood-2018-09-876136.
  2. Kulasekararaj AG, Hill A, Rottinghaus ST et al. [published online ahead of print December 3, 2018]. Blood. doi:10.1182/blood-2018-09-876805
  3. Chonat S, Kulagin A, Maschan A, Bartels M, Buechner J, Punzalan R, Richards M, Ogawa M, Hicks E, Yu J, Baruchel A, Kulasekararaj AG. Pharmacokinetics, pharmacodynamics, efficacy, and safety of ravulizumab in paediatric paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood Adv. 2024 Jun 11;8(11):2813-2824. doi: 10.1182/bloodadvances.2023012267. PMID: 38551806; PMCID: PMC11176942.
  4. 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）[J]. 中华血液学杂志,2024,45(08)：727-737. DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20240624-00232
  5. 国家卫生健康委员会, 科学技术部, 工业和信息化部, 国家药品监督管理局, 国家中医药管理局. 关于公布第一批罕见病目录的通知: 国卫医发〔2018〕10号[A/OL]. 2018-05-11.
  6. Brodsky RA, Peffault de Latour R, Rottinghaus ST, et al. Characterization of breakthrough hemolysis events observed in the phase III randomized studies of ravulizumab versus eculizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Haematologica. 2021 Jan;106(1):230-237
  7. Kulasekararaj A, Brodsky R, Schrezenmeier H, Griffin M, Röth A, Piatek C, Ogawa M, Yu J, Patel AS, Patel Y, Notaro R, Usuki K, Kulagin A, Gualandro S, Füreder W, Peffault de Latour R, Szer J, Lee JW. Ravulizumab demonstrates long-term efficacy, safety and favorable patient survival in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Ann Hematol. 2025 Jan;104(1):81-94. doi: 10.1007/s00277-025-06193-5. Epub 2025 Jan 22. PMID: 39841198; PMCID: PMC11868214.
  8. Jang JH, et al. Impact of lactate dehydrogenase and hemoglobin levels on clinical outcomes in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: results from a Korean PNH registry. J Korean Med Sci. 2024;39(8):e81.
  9. Rother RP, et al. The clinical sequelae of intravascular hemolysis and extracellular plasma hemoglobin. JAMA. 2005;293(13):1653-1662.
  10. Shah N, et al. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. StatPearls. 2023.